QURE schiet omhoog nadat de FDA het duurste medicijn ooit heeft goedgekeurd

De Food and Drug Administration heeft zojuist zijn duurste medicijn ooit goedgekeurd: een hemofilie B-gentherapie van Carlisle-bedrijven (CSL) en UniQure (QURE) - en QURE-aandelen doken woensdag op.

X

Ondertussen BioMarin (BMRN) aandelen braken uit nadat de FDA zei dat het geen vergadering van een adviescommissie zou houden om haar hemofilie A-gentherapie te bespreken. Deze adviseurs doen niet-bindende aanbevelingen aan de FDA nadat ze de voordelen en risico's van experimentele medicijnen hebben besproken. De Roctavian van BioMarin is al goedgekeurd in Europa.

On beurs van vandaag, QURE-aandelen sprongen met 14.6% naar 26.36. Dat verlengde de koers van het aandeel van een stijging van 7.1% op dinsdag. Aandelen overtroffen een koop punt op 25.91 uit een consolidatie, volgens MarktSmith. com.

Het aandeel BioMarin steeg met 7.3% tot 97.79. Dat zette BioMarin ertoe aan om uit een dubbele bodem met een vermelding op 92.86.

QURE-voorraad: prijs is boven verwachting

De infusie van UniQure is goedgekeurd voor hemofilie B-patiënten die momenteel een preventieregime volgen dat Factor IX-therapie wordt genoemd, of die een voorgeschiedenis hebben van mogelijk dodelijke bloedingen of ernstige bloedingen. Met een eenmalige kostprijs van 3.5 miljoen dollar hopen Carlisle en UniQure dat het medicijn een remedie is.

Analisten zeggen dat de goedkeuring een best-case scenario is voor UniQure, het bedrijf dat aanvankelijk Hemgenix ontwikkelde voordat het in latere stadia samenwerkte met Carlisle. Het label beperkt de therapie niet tot een specifieke groep patiënten en bevat ook geen "black box"-waarschuwing.

"Gezien de onzekerheid rond de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie en de voorzichtigheid van investeerders, denken we dat dit een groot positief punt is voor UniQure en een belangrijke risicovermindering voor het verhaal", zei UBS-analist Eliana Merle woensdag in een rapport.

Het prijskaartje van $ 3.5 miljoen ligt boven een aanbeveling van het Institute for Clinical and Economic Review. De non-profitorganisatie zei het meest gentherapieën voor hemofilie kosteneffectief zou zijn op $ 2.5 miljoen. Het rapport onderzocht prijzen tussen $ 2 miljoen en $ 3 miljoen op basis van de opmerkingen van leidinggevenden.

SVB Securities-analist Joseph Schwartz zei dat de hoger dan verwachte prijs waarschijnlijk de oorzaak is van de kleine hemofilie B-patiëntenpopulatie. Toch beschouwt hij de goedkeuring als positief voor patiënten met frequente bloedingsepisoden en de behoefte aan "lastige profylaxetherapie".

Patiënten zullen gedurende drie uur na de Hemgenix-infusie worden gecontroleerd. Daarna moeten ze gedurende drie maanden wekelijks worden gecontroleerd om te kijken naar mogelijke levercomplicaties. Schwartz merkt op dat een preventieve behandeling met factor IX doorgaans wekelijks wordt gegeven.

"Wij zijn van mening dat deze monitoringvereisten zinvol zijn en zullen worden gezien als een waardevol offer voor de waarschijnlijke liberalisering van factortherapie, bloedingen en gewrichtsschade voor een lange tijd", zei hij in een rapport.

Hij heeft een outperform-rating op QURE-aandelen.

UniQure's andere gentherapie-inspanningen

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Carlisle verantwoordelijk zijn voor de commercialisering van Hemgenix. In ruil daarvoor ontvangt UniQure tot $ 1.5 miljard aan extra mijlpaalbetalingen en royalty's op verkopen tussen de 20 en XNUMX%. UniQure heeft ook productierechten.

"We zien (de) goedkeuring als een belangrijke risicovermindering voor UniQure's toekomstige cashflowpotentieel," zei Schwartz. "We denken ook dat dit een goed voorteken is voor het goedkeuringspotentieel voor BioMarin's Roctavian in hemofilie A."

De goedkeuring verleent waarschijnlijk ook geloofwaardigheid aan de inspanningen van UniQure op andere gebieden van gentherapie. Beleggers zijn waarschijnlijk voorzichtiger over het werk van het bedrijf op het gebied van de ziekte van Huntington. Drie van de 14 patiënten in de studie van UniQure ondervonden ernstige bijwerkingen.

"We merken op dat de fase 1- en fase 2-update nog steeds wordt verwacht in het tweede kwartaal van 2023 en een informatieve katalysator zou kunnen zijn voor het programma met de eerste gegevens over functionele (doelen)", aldus Merle, de UBS-analist.

Ze heeft een koopadvies voor QURE-aandelen en verhoogde haar koersdoel van 42 naar 40.

Volg Allison Gatlin op Twitter op @BuienRadarNL.

DIT VIND JE MISSCHIEN OOK LEUK:

Medtronic bereikt twee jaar dieptepunt met driemaandelijkse vertraging - maar analisten zoeken naar de lichtpuntjes

Zie waarom Gilead's kankerbedrijf het aandeel naar een koortspitch drijft

Ontvang tijdig koop- en verkoopwaarschuwingen met IBD Leaderboard

Aandelen om te kopen en te bekijken: Top IPO's, grote en kleine caps, groeiaandelen

Vind de beste langetermijninvesteringen met IBD-langetermijnleiders