Crispr Therapeutics: FDA-aanvraag voor sikkelcelgentherapie is bijna klaar

Een goedkeuringsaanvraag voor een baanbrekende behandeling van sikkelcelziekte moet tegen maart worden gedaan,


Crispr-therapieën


zei, wat de voorsprong van het bedrijf op een concurrerend gebied van medisch onderzoek benadrukte en een winst in de aandelen veroorzaakte.

Indien goedgekeurd, de exa-cel behandeling van Crispr (ticker: CRSP) en haar partner


Vertex Pharmaceuticals


(VRTX) zou de eerste in de VS op de markt gebrachte therapie zijn op basis van Crispr-a Nobelprijswinnende technologie dat defecte genen herschrijft. Patiënten die de eenmalige behandeling in klinische onderzoeken hebben ondergaan, zijn vrij gebleven van de rode bloedcelaandoeningkwellende symptomen.