Waar vind je de echte crisis in klinisch onderzoek? Volg het geld

In augustus heeft de Society for Immunotherapy of Cancer's virtuele top, "The Crisis in Clinical Research"” virtueel forum ging in op een existentiële vraag die cruciaal is voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor kankerpatiënten. Hoe kunnen de klinieken en ziekenhuizen die patiënten behandelen met nieuwe kandidaat-geneesmiddelen de verpleegkundigen en studiecoördinatoren behouden die toezicht houden op de behandeling van patiënten die zich inschrijven voor klinische onderzoeken? Het antwoord ligt in de erkenning dat de “klinische onderzoekscrisis” helemaal niet klinisch is – het is contractueel. Met name de oneerlijke prikkels van contractonderzoeksorganisaties (CRO's) die operationele inefficiënties belonen.

De status-quo bij de ontwikkeling van geneesmiddelen is dat farmaceutische bedrijven klinische proeven sponsoren, wat betekent dat ze betalen voor en de uiteindelijke verantwoordelijkheid nemen die door de Amerikaanse overheid is opgelegd om ervoor te zorgen dat klinische proeven worden uitgevoerd in overeenstemming met de Code of Federal Regulations. Sommige bedrijven beschikken over de ontwikkelingsinfrastructuur om alle door de FDA vereiste verantwoordelijkheden op het gebied van regelgeving, gegevensbeheer en veiligheidsrapportage te beheren en werken rechtstreeks samen met klinische onderzoekssites die patiënten behandelen met een onderzoeksgeneesmiddel. Mijn bedrijf TRACON Pharmaceuticals doet dit bijvoorbeeld, evenals bedrijven als Seagen en BeiGene. We onderhandelen rechtstreeks over een budget met de klinische onderzoekssite en betalen wanneer elke patiënt is ingeschreven. Ik noem dat 'betalen voor prestaties', omdat sites pas worden betaald als ze patiënten inschrijven.

De meeste biotechnologische en farmaceutische bedrijven, vanwege een gebrek aan infrastructuur en personeel dat nodig is om rechtstreeks met de klinische onderzoekslocatie samen te werken, besteden het toezicht op de klinische proef echter uit aan een CRO. De CRO fungeert dan als tussenpersoon tussen het sponsorende geneesmiddelenbedrijf en de klinische onderzoekssite. Hoewel dit misschien een eenvoudige en duidelijke oplossing lijkt, verstoort de economie van betaling door de medicijnfabrikant aan de CRO de afstemming, waardoor grote winnaars van de CRO's en grote verliezers van zowel farmaceutische bedrijven als klinische locaties worden gemaakt.

Zet prestaties op de eerste plaats

CRO's werken op basis van een fee-for-service plus gegarandeerd betalingsmodel, wat betekent dat ze worden betaald voor elke service die ze uitvoeren, ongeacht of die service de algehele kwaliteit en uitvoering van de klinische proef daadwerkelijk verbetert. Ze krijgen ook een maandelijkse beheervergoeding, ongeacht de prestaties of de kwaliteit van het werk. Ja, u leest het goed. Zelfs als er geen patiënten zijn ingeschreven, innen CRO's nog steeds grote maandelijkse beheerskosten van de farmaceutische bedrijven. In feite beginnen CRO's kosten in rekening te brengen zodra ze het contract ondertekenen. In sommige gevallen gaat het om miljoenen dollars aan betalingen zonder dat een enkele patiënt ervoor opkomt.

Dit druist niet alleen in tegen het economische principe, het brengt CRO's ook in de war met farmaceutische bedrijven die terecht snelle, hoogwaardige en goedkope klinische proeven nastreven. CRO's delen die stimulans niet omdat ze worden betaald, ongeacht hoe ze presteren. Klinische sites verliezen ook omdat slechts een deel van de vergoeding die door het sponsorende farmaceutische bedrijf aan een CRO wordt betaald, naar de site gaat. Dat komt omdat sites werken op basis van beloning voor prestaties op basis van opbouw, terwijl CRO's het grootste deel van de vergoedingen verdienen via hun fee-for-service-model, plus gegarandeerde maandelijkse managementvergoeding. Een manier om de verkeerde uitlijning te waarderen, zou zijn om te overwegen of de klinische site een maandelijks bedrag zou krijgen, ongeacht of er een patiënt was ingeschreven - stel u dan de kosten voor van de ontwikkeling van geneesmiddelen! Het enige voordeel zou zijn dat sites beter personeel kunnen behouden dat begrijpelijkerwijs reageert op economische prikkels, waaronder een baan bij de CRO, die het grootste deel van de kosten incasseert, geschat op $ 250,000- $ 300,000 per patiënt, betaald door de medicijnfabrikant in de loop van het onderzoek .

De weg voorwaarts

Ik stel twee oplossingen voor. Een daarvan is dat meer farmaceutische bedrijven de tussenpersoon schrappen en klinische proeven uitvoeren zonder een CRO in dienst te nemen. De geldelijke besparingen van het afzien van afhankelijkheid van een CRO kunnen vervolgens worden doorgegeven aan de site. Ten tweede moeten CRO's door de medicijnfabrikant worden betaald op dezelfde manier als de site door de CRO wordt betaald - via een beloningsmodel op basis van opbouw. Dit zal de efficiëntie binnen de CRO aanmoedigen op dezelfde manier waarop beloning voor prestaties de efficiëntie op de klinische locatie stimuleert. Wanneer de betalingsstructuren op elkaar zijn afgestemd, hebben alle partijen een gemeenschappelijke drijfveer: patiënten inschrijven om de veiligheid en effectiviteit van een onderzoeksgeneesmiddel tijdig te beoordelen.

Dit zou de belangen dienen van farmaceutische bedrijven, klinische onderzoekers en, belangrijker nog, de patiënten die rekenen op de snelle, efficiënte en goedkope ontwikkeling van geneesmiddelen die de kwaliteit van leven kunnen verbeteren en zelfs levens kunnen redden. Daar gaat het tenslotte toch niet om?