SRPT-aandelen stijgen op potentiële versnelde goedkeuring voor gentherapie

De Food and Drug Administration zei maandag dat het een spoedige beoordeling van zal uitvoeren Sarepta Therapeutica'(SRPT) gentherapie voor spierdystrofie en de SRPT-aandelen sprongen omhoog.

X

Sarepta heeft goedkeuring aangevraagd op basis van drie klinische onderzoeken naar de gentherapie SRP-9001. Maar één studie, Embark genaamd, is nog aan de gang en de resultaten worden eind 2023 verwacht. De FDA zal voorafgaand aan die resultaten in mei een goedkeuringsbesluit nemen. Dit betekent dat Sarepta het medicijn zou kunnen lanceren voordat het de definitieve resultaten in handen heeft via een proces dat bekend staat als versnelde goedkeuring.

"In het beste geval zou dit de commercialiseringstijd van '9001 versnellen", zei RBC Capital Markets-analist Brian Abrahams in een rapport aan klanten. Versnelde goedkeuringen zijn altijd afhankelijk van een bevestigend onderzoek. Dat zou Embark kunnen worden, zeiden analisten.

Op de aandelenmarkt vandaag, steeg het SRPT-aandeel 3.1% hoger en eindigde de reguliere sessie op 118.13. Sarepta-aandelen zijn sterk Beoordeling relatieve sterkte van 96, waarmee het volgens IBD Digitaal.

SRPT Stock: een defect gen vervangen

Patiënten met Duchenne spierdystrofie dragen een abnormaal gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van het eiwit dystrofine. Dystrofine is de sleutel tot spiergezondheid en -functie. De gentherapie van Sarepta heeft tot doel een gecorrigeerd gen in te brengen dat codeert voor een verkorte versie van het dystrofine-eiwit.

Analisten verwachten dat de FDA een vergadering van de adviescommissie plant om de voordelen en risico's van Sarepta's gentherapie te bespreken. Als dat het geval is, doen de adviseurs een vrijblijvend advies aan het voltallige bureau.

Toch vermindert het nieuws van maandag "Sarepta gedeeltelijk, aangezien investeerders twijfelden aan de kans dat de FDA zou instemmen met een versnelde tijdlijn nu de Embark-studie zo dichtbij komt", zei Needham-analist Gil Blum in een rapport.

Hij heeft een koopadvies en een koersdoel van 158 op SRPT-aandelen.

Volg Allison Gatlin op Twitter op @BuienRadarNL.

DIT VIND JE MISSCHIEN OOK LEUK:

Biogen duikt op berichten over de dood van Alzheimer, terwijl Axsome uitblinkt in zijn studiesucces

IBD-aandeel van de dag Catalyst Pharma hint naar een overname - waarom de timing perfect is

Hoe groeiaandelen te onderzoeken: waarom deze IBD-tool het zoeken naar topaandelen vereenvoudigt

Vind winnende aandelen met MarketSmith-patroonherkenning en aangepaste schermen

Op zoek naar de volgende appel of Amazon? Begin met deze S&P 500-Beating Lists