Maker van Alzheimer-medicijn Leqembi verwacht deze zomer de volledige goedkeuring van de FDA

Japanse medicijnfabrikant Eisai verwacht dat de Food and Drug Administration deze zomer zijn Alzheimer-behandeling Leqembi volledig zal goedkeuren, waardoor de toegang tot het dure nieuwe antilichaam onder Medicare zou worden uitgebreid.

De Amerikaanse CEO Ivan Cheung zei dat de FDA, die in januari versnelde goedkeuring verleende, in juli volledige goedkeuring zou kunnen geven als het bedrijf een versnelde "prioriteitsbeoordeling" krijgt voor het aantonen van een aanzienlijke verbetering in de behandeling van vroege Alzheimer.

"We hebben het letterlijk over misschien wel vijf maanden, dus we verhuizen nu zeker met spoed met CMS", vertelde Cheung donderdag in een interview aan CNBC. De Centers for Medicare en Medicaid Services is het federale agentschap dat zal bepalen hoe breed Leqembi, dat Eisai heeft geprijsd op $ 26,500 per jaar, wordt gedekt voor patiënten met vroege Alzheimer.

Het bedrijf waarmee het medicijn is ontwikkeld Biogen, schat dat naar verwachting 100,000 mensen tegen 2026 een vroege diagnose van Alzheimer krijgen en in aanmerking komen voor Leqembi, hoewel het aantal niet-gediagnosticeerde mensen vrijwel zeker hoger is.

De Alzheimer's Association schat dat meer dan 2,000 mensen van 65 jaar en ouder door de ziekte per dag overgaan van milde tot matige dementie, waardoor ze niet in aanmerking komen voor Leqembi.

Vroege Alzheimer treft meestal mensen van 65 jaar en ouder en veroorzaakt cognitieve stoornissen en andere problemen. Leqembi heeft veelbelovend getoond in het vertragen van de progressie van de ziekte in die populatie, maar het brengt risico's van hersenzwelling en bloeding met zich mee.

Medicare publiceerde in april 2022 richtlijnen die de dekking beperken voor medicijnen tegen de ziekte van Alzheimer, zoals Leqembi, die antilichaambehandelingen gebruiken om de plaque die de ziekte veroorzaakt aan te pakken. Onder de huidige versnelde goedkeuringsstatus van Eisai dekt Medicare alleen de kosten van mensen in klinische onderzoeken die zijn goedgekeurd door de FDA of National Institutes of Health.

Eisai heeft voltooide zijn fase drie proef en schrijft geen patiënten meer in. Dit betekent dat de medicatie momenteel voor de meesten buiten bereik is, behalve voor de zeer rijken. Cheung zei dat het bedrijf niet op de hoogte is van patiënten die erin zijn geslaagd om Leqembi op dit moment via Medicare te laten dekken.

Zelfs als het volledige goedkeuring krijgt onder het "prioriteitbeoordelingsproces" van de FDA, zou Medicare de dekking nog steeds kunnen beperken tot patiënten die deelnemen aan onderzoeksstudies die zijn goedgekeurd door CMS, het bureau dat de federale ziektekostenverzekeringsprogramma's Medicare en Medicaid beheert.

Het bedrijf diende in januari al zijn fase drie-gegevens in bij zijn aanvraag voor volledige goedkeuring en zou in maart van de FDA horen of het bureau zijn aanvraag zal accepteren. Als het bureau besluit de aanvraag van Leqembi met voorrang te beoordelen, kan het binnen zes maanden een definitief besluit nemen.

Medicare-begunstigden die ermee instemmen deel te nemen aan door CMS ondersteunde onderzoeksstudies, die breder zijn dan klinische onderzoeken, zouden dekking krijgen als Leqembi volledige goedkeuring krijgt. Maar het is mogelijk dat CMS zou instemmen met een nog bredere dekking, mogelijk zonder beperkingen, als het bureau vaststelt dat er een hoog niveau van bewijs is dat de behandeling ondersteunt, zei Cheung.

"Met een hoog niveau van bewijs... zouden de beperkingen zeer beperkt moeten zijn, of misschien zelfs geen beperkingen en dat is Eisai's standpunt," zei Cheung. "Wij zijn van mening dat Medicare-begunstigden onbelemmerde, brede en eenvoudige toegang tot Leqembi moeten hebben, omdat de gegevens aan die criteria voldoen", zei hij.

Als Medicare de dekking blijft beperken, zouden mensen in plattelandsgemeenschappen in het nadeel zijn omdat medische instellingen en universiteiten sterk geconcentreerd zijn in grotere steden.

Meer dan 70 congresleden riepen deze maand gezondheidssecretaris Xavier Becerra en CMS-beheerder Chiquita Brooks-LaSure op om de dekkingsbeperkingen voor Leqembi te versoepelen om meer toegang in heel Amerika te garanderen.

"Patiënten, families en zorgverleners die in landelijke en achtergestelde gebieden wonen, moeten dezelfde kans krijgen op toegang tot behandeling", aldus de wetgevers schreven. "Het is een enorme fysieke en financiële last voor Medicare-begunstigden om talloze uren te reizen naar beperkte onderzoeksinstellingen die de proeven organiseren."

Als alles volgens de verwachtingen van Eisai verloopt, zou de FDA volledige goedkeuring verlenen en zou CMS onbeperkte dekking van Leqembi bieden. In dat scenario verwacht Eisai dat ongeveer 100,000 gediagnosticeerde vroege Alzheimerpatiënten in aanmerking zullen komen in het derde jaar van de uitrol van het medicijn. Eisai zei dat er voldoende productiecapaciteit is in de fabriek van Biogen in Zwitserland.

Maar Cheung zei dat de grootste uitdaging bij het uitrollen van Leqembi is dat artsen niet gericht zijn op het diagnosticeren van vroege Alzheimer omdat er zo weinig behandelingen zijn. CMS moet ook een brede vergoeding bieden voor diagnostische tests, zei Cheung. Denk aan PET-scans, momenteel beperkt tot één per leven, en hersenvochttesten die volgens het bedrijf tegen een laag tarief worden terugbetaald. 

"Elke keer dat je een nieuwe diagnostische procedure moet toepassen, kost het gewoon wat tijd", zei Cheung. “Er moet een vergoeding komen voor die diagnostische procedures, en radiologen en zorgverleners in het hele land moeten daarmee beginnen. En het duurt even voordat mensen weten hoe ze dat moeten doen, 'zei hij.

Ongeveer 15% van de in aanmerking komende patiënten is jonger dan 65 jaar en wordt meestal gedekt door een particuliere verzekering, zei Cheung. Particuliere verzekeraars wachten grotendeels op een CMS-dekkingsbesluit, hoewel sommigen misschien besluiten om hun dekkingsbeslissingen eerder te nemen, zei hij. Eisai zal copay-hulp bieden aan mensen die privé gedekt zijn, zei Cheung.

"Er zijn meer flexibiliteit en meerdere benaderingen om zeer goede toegang te bieden met zeer, zeer lage eigen kosten voor die individuen", aldus de CEO. Eisai heeft een programma om Leqembi gratis te verstrekken aan onverzekerde patiënten die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen.

Cheung zei dat de jaarlijkse kosten van Leqembi van $ 26,500 na verloop van tijd zouden moeten dalen. Op dit moment wordt de behandeling twee keer per maand toegediend, maar Eisai ontwikkelt een onderhoudsregime waarbij patiënten na de eerste 18 maanden van de behandeling een enkele maandelijkse dosis krijgen.

“Het is nog niet goedgekeurd. We verwachten tegen het einde van het volgende fiscale jaar een aanvraag voor onderhoudsdosering in te dienen”, zei Cheung. Onderhoudsdosering zou de kosten van Leqembi met ongeveer de helft verminderen, zei hij.

CMS zei in januari dat het de dekking zou verbreden als Eisai gegevens zou verstrekken die vragen beantwoorden over de voordelen van Leqembi bij het vertragen van cognitieve achteruitgang en mogelijke schade door bijwerkingen zoals hersenbloedingen.

"Een van de dingen die ik alleen maar wil benadrukken, is dat, zoals u weet, [we] in deze specifieke klas echt meer informatie wilden hebben terwijl we leren wat deze producten gaan doen", zei CMS-beheerder Brooks-LaSure dinsdag tijdens een bellen met verslaggevers. "Maar we blijven openstaan ​​voor nieuwe gegevens van fabrikanten en advocaten."

Eisai zegt dat de gegevens van zijn fase drie-onderzoek die vragen beantwoorden met een hoog bewijsniveau, zei Cheung.

Het dekkingsbeleid van Medicare is controversieel. de alzheimervereniging, in een decemberbrief aan CMS, riep op tot volledige en onbeperkte berichtgeving over Leqembi. Robert Egge, hoofdbeleidsmedewerker van de vereniging, zei dat het de eerste keer is dat CMS preventief heeft besloten om een ​​toekomstige klasse medicijnen niet standaard te dekken.

Het Medicare-beleid komt voort uit de controverse rond Aduhelm, een andere antilichaambehandeling tegen de ziekte van Alzheimer, ontwikkeld door Eisai en Biogen. De FDA verleende in 2021 versnelde goedkeuring voor die behandeling, ondanks het feit dat de onafhankelijke adviseurs van het bureau zeiden dat het bewijs niet aantoonde dat het de ziekte vertraagde. Drie adviseurs ontslag genomen vanwege het besluit van de FDA. Een congresonderzoek ontdekte in december dat de goedkeuring van Aduhelm "vol met onregelmatigheden" was.

Medicare besloot afgelopen april om de dekking te beperken van alle monoklonale antilichamen die zich richten op hersenplaque voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer totdat er meer bewijs is dat een voordeel voor patiënten aantoont.

"Het is geen redelijk beleid, want er is geen reden waarom ze dit op klassenbasis moesten doen", zei Egge.

De American Academy of Neurology, 's werelds grootste vereniging van neurologen, vertelde Medicare eerder deze maand in een brief dat er onder haar experts consensus bestaat dat de fase drie klinische studie voor Leqembi goed was opgezet en dat de gegevens klinisch en statistisch significant waren.

De resultaten van de klinische proef, gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, ontdekten dat cognitieve achteruitgang 27% langzamer was gedurende 18 maanden bij mensen die Leqembi kregen in vergelijking met degenen die de behandeling niet kregen. Maar er waren ook zorgen over de veiligheid bij sommige patiënten met hersenzwelling en bloedingen.

De dood van een deelnemer aan een klinische proef in de omgeving van Chicago kan mogelijk ook in verband worden gebracht met lecanemab, volgens een onderzoeksbrief gepubliceerd in het New England Journal of Medicine in januari

AAN's president Dr. Orly Avitzur riep CMS op om de dekkingsbeperkingen te herzien, zodat er een bredere toegang is voor Leqembi als de behandeling traditionele FDA-goedkeuring zou krijgen.