CRSP-voorraad: het eerste CRISPR-geneesmiddel voor het bewerken van genen zou hier eerder kunnen zijn dan u denkt

Crispr-therapieën (CRSP) zei dinsdag dat het de Food and Drug Administration zal vragen om goed te keuren wat de allereerste gene-editing-behandeling zou zijn die op de markt zou komen met behulp van de CRISPR-technologie waaraan het zijn bedrijfsnaam ontleent. CRSP-aandelen sprongen omhoog.

X

Voor FDA-goedkeuring, Crispr en partner Vertex Pharmaceuticals (VRTX) zeiden dat ze in november zouden beginnen met het indienen van hun aanvraag voor de behandeling van bloedziekten. Ze zijn van plan om dat proces in het eerste kwartaal af te ronden. Ze zoeken goedkeuring voor sikkelcelziekte en bèta-thalassemie.

De tijdlijn is iets naar achteren geschoven, maar het is onwaarschijnlijk dat dat veel commercieel verschil zal maken, zei RBC Capital Markets-analist Brian Abrahams in een rapport aan klanten. Toch blijft hij voorzichtig over de uiteindelijke opname van het medicijn, dat momenteel exa-cel wordt genoemd.

"We blijven conservatief wat betreft het verkooppotentieel van (exa-cel) ten opzichte van de omzet van (Vertex)", zei hij. Hij ziet $ 550 miljoen aan verkooppotentieel op lange termijn.

Maar in pre-market trading op beurs van vandaag, het nieuws stimuleerde CRSP-aandelen 3.1% hoger, dichtbij 63. Vertex-aandelen stegen ook 1.2% bij 280.

CRSP-voorraad: langetermijngegevens nodig

Abrahams heeft een sectorprestatiebeoordeling voor Vertex-aandelen en biedt geen beoordeling voor CRSP-aandelen. Hij merkt op dat deze CRISPR-behandeling voor genbewerking vereist dat een patiënt eerst een voorbehandeling ondergaat met een vorm van chemotherapie. Hij wacht op gene-editing medicijnen die deze stap niet nodig hebben.

Crispr en Vertex gebruiken gen-editing om het vermogen van een patiënt om gezonde bloedcellen te produceren te herstellen. In een recente gegevensrelease hadden de bedrijven veiligheidsgegevens van een jaar voor 23 patiënten en gegevens van twee jaar voor vier patiënten, zei hij. Dat is van de 75 patiënten in totaal.

De FDA wil waarschijnlijk meer langetermijngegevens, zei Abrahams.

"We verwachten dat ze tegen het einde van het eerste kwartaal ongeveer 48 patiënten zullen hebben na een jaar en 23 patiënten bij een follow-up van twee jaar," zei hij.

CRSP-aandeel bleef ruim onder zijn 50-daags voortschrijdend gemiddelde vanaf maandag sluiten, volgens MarktSmith. com.

Volg Allison Gatlin op Twitter op @BuienRadarNL.

DIT VIND JE MISSCHIEN OOK LEUK:

De markt zakte vorige week in; Waarom IBD-voorraad van de dag Neurocrine Biosciences niet deed?

Cassave keldert na het weerleggen van nieuwe beweringen over onderzoek naar gegevensmanipulatie

Leer hoe u de markt kunt timen met de ETF-marktstrategie van IBD

Volg premarket en after-the-open actie met IBD-experts

Aandelen om te kopen en te bekijken: Top IPO's, grote en kleine caps, groeiaandelen