Biotechnologie is vaak een van de meest populaire sectoren in de wereld geweest MoneyShow Top Picks-rapport, ons jaarlijkse onderzoek onder de meest vooraanstaande nieuwsbriefadviseurs van het land. Het rapport van dit jaar vormt hierop geen uitzondering; hier is een sixpack met favoriete biotech-ideeën voor het komende jaar.
Joe Katoen, Katoen is technisch gesproken
Cassave Sciences (SAVA) is een klinisch biotechbedrijf met een hoog risico en een hoge beloning; het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel is Simufilam - een medicijn tegen de ziekte van Alzheimer - dat zich momenteel in fase 3-onderzoeken bevindt. Wat deze voorraad zo interessant maakt, is dat Simufilam de cognitie bij Alzheimerpatiënten lijkt te verbeteren, niet alleen de progressie van de ziekte vertraagt. Als het wordt goedgekeurd, kan het gemakkelijk een medicijn van meerdere miljarden dollars worden.
In augustus 2021 diende een advocatenkantoor dat toegelaten short sellers vertegenwoordigt een Citizen Petition in bij de Amerikaanse FDA met het verzoek Cassava's klinische proeven met Simufilam stop te zetten, onder andere wegens vermeende gegevensmanipulatie in wetenschappelijke artikelen geschreven door Cassava-wetenschappers, waaronder een 2005 Neurowetenschap leerprogramma artikel.
Als gevolg hiervan kelderde het aandeel van $ 120 naar $ 40. Neurowetenschap leerprogramma onderzocht de originele gegevens voor het artikel opnieuw en verklaarde in december 2021 dat ze geen bewijs vonden ter ondersteuning van beweringen over gegevensmanipulatie.
De beweringen, hoewel ogenschijnlijk vals, werpen al geruime tijd een schaduw over het aandeel. Maar nu doet het aandeel het goed en we verwachten dat het sterk zal blijven stijgen. Hier zijn katalysatoren voor een voortdurende opwaartse beweging:
Het bedrijf heeft ongeveer 650 patiënten ingeschreven in twee fase 3-onderzoeken en is van plan om in totaal 1,750 patiënten met milde tot matige ziekte van Alzheimer in te schrijven in de 2 onderzoeken met Simufilam. De resultaten van het lopende klinische fase 3-programma zullen naar verwachting medio 2024 bekend worden gemaakt.
Het bedrijf kondigde ook de voltooiing van de medicijntoediening aan in een open-label studie van Simufilam voor ongeveer 200 patiënten, ontworpen om het medicijn op de lange termijn veilig te evalueren en om cognitieve veranderingen gedurende 12 maanden te meten. De resultaten kunnen omstreeks eind 2022 bekend worden gemaakt.
Insiders denken blijkbaar dat Simufilam werkt, omdat twee directeuren hun zuurverdiende geld hebben uitgegeven om de aandelen in augustus 2022 te kopen. Directeur Richard Barry kocht 36,159 aandelen @ $ 23.79 voor een bedrag van $ 860,223. En directeur Sanford Robinson kocht 100,000 aandelen @ $ 20.69 voor een totaal van $ 2,069,000. Wanneer de directeuren van een bedrijf de aandelen van hun bedrijf kopen, is dat een groot pluspunt dat vertrouwen wekt.
We houden van de voorraad. Als Simufilam wordt goedgekeurd, kan de voorraad een stuk hoger gaan. Maar houd er rekening mee dat dit een bedrijf met één medicijn is en dat de voorraad kan dalen tot $ 1.00 als het medicijn niet wordt goedgekeurd.
Mike Cintolo, Cabot Top tien handelaar
Neurocriene biowetenschappen
Hoewel het zeldzaam is, is het medicijn een grote verkoper, met een verwachte omzet van $ 1.4 miljard dit jaar, een stijging van 30% ten opzichte van vorig jaar, en wat nog belangrijker is, het management ziet een hoop kansen alleen al in zijn kerngebied, met meer dan de helft miljoen niet-gediagnosticeerde patiënten alleen al in de VS (het denkt dat slechts 15% zowel gediagnosticeerd als in behandeling is), dus het potentieel is aanwezig dat de verkoop van Ingrezza in de loop van de tijd gemakkelijk meer dan kan verdubbelen.
Neurocrine heeft ook een ander nicheproduct dat waarschijnlijk binnenkort op de markt zal komen - het heeft goedkeuring aangevraagd voor valbenazine (waarschijnlijk begin volgend jaar), dat een andere ziekte behandelt die onwillekeurige bewegingen veroorzaakt (bijwerking van de ziekte van Huntington) die misschien wel 25,000 mensen treft.
Die twee zouden de cijfers hoger moeten houden, waarbij analisten zien dat de omzet volgend jaar met 20% stijgt, terwijl de winst bijna $ 4 per aandeel bereikt - en dat terwijl de uitstekende pijplijn van het bedrijf blijft groeien. We denken dat de weg is vrijgemaakt voor medici en biotech om de volgende opmars te helpen leiden en NBIX lijkt een van de beste honden in die groep.
Rijke Moroney, Voorspellingen van de Dow-theorie
Een langzaam groeiende Amerikaanse economie is kwetsbaar voor neerwaartse schokken, vooral nu de wereldeconomie het naar verwachting moeilijk zal hebben. Desalniettemin hebben we nog steeds favorieten voor toekomstige winsten, zoals Vertex Pharmaceuticals
Het grootste product van het biotechbedrijf, Trikafta, behandelt de meeste van de 83,000 cystic fibrosis-patiënten in Noord-Amerika, Europa en Australië. Trikafta is goed voor 86% van de productverkopen van Vertex, maar het management ziet nog steeds grotere hoogten in het verschiet.
Het bedrijf blijft goedkeuring zoeken voor Trikafta voor de behandeling van verschillende soorten patiënten met cystische fibrose. Geholpen door zijn inspanningen om andere landen ertoe aan te zetten de behandeling te vergoeden, zegt Vertex dat het medicijn mogelijk 90% van de cystic fibrosis-patiënten over de hele wereld zou kunnen behandelen.
Toegegeven, vertrouwen op één product voor zoveel inkomsten voegt risico's toe aan de voorraad. Maar Trikafta heeft een first-mover-voordeel en heeft momenteel te maken met beperkte concurrentie op de markt voor cystic fibrosis.
Vertex heeft zeven opeenvolgende jaren een omzetgroei van ten minste 22% gerealiseerd en de bedrijfswinst steeg met ten minste 24% in elk van de vijf jaar sinds het bedrijf winstgevend werd.
We denken dat Trikafta nog ruimte heeft om te groeien. Daarnaast ontwikkelt het bedrijf behandelingen voor andere aandoeningen, waaronder een genetische ziekte die alfa-1-antitrypsinedeficiëntie wordt genoemd en sikkelcelanemie. Geneesmiddelen in ontwikkeling slagen niet altijd, maar deze pijplijn ziet er veelbelovend uit.
Mijn Top Pick voor speculatieve beleggers voor het komende jaar is Mannkind (MNKD) — een aandeel dat ik de afgelopen jaren als favoriet heb gekozen. MannKind behoudt momenteel alle rechten op zijn belangrijkste product, Afrezza - een inhaleerbare vorm van insuline voor zowel type 1- als type 2-diabetici; het bedrijf blijft doordringen in deze markten tegen "de grote drie" insulineproducenten.
MannKind heeft nu ook een tweede product op de markt via een licentieovereenkomst met zijn partner in het project, United Therapeutica (UTHR). Dit product (Tyvaso DPI) is nog maar een paar maanden op de markt, maar het begint nu al tekenen van een blockbuster te worden. MannKind wordt niet alleen betaald om het product te produceren (plus een kleine opslag) voor United Therapeutics, het ontvangt ook royalty's op alle verkopen van het product.
MannKind heeft onlangs ook V-Go overgenomen, een klein bedrijf dat al aanwezig is op het gebied van diabetes. Bovendien heeft een particulier bedrijf genaamd Receptor Life Sciences een licentie verleend voor het Technosphere-medicijntoedieningssysteem van het bedrijf om cannabinoïdeproducten voor epilepsie en angst te ontwikkelen.
Hoewel het nog enkele jaren duurt voordat de producten die door Receptor Life worden ontwikkeld op de markt komen, vertegenwoordigen ze het potentieel voor extra mijlpaalbetalingen en royalty's terwijl ze zich een weg banen door het proces van klinische proeven (en, klop op hout, commercialisering aan het einde van genoemde periode). werkwijze).
Ik geloof dat er nog voldoende ruimte is om te rennen voordat de voorraad eindelijk weer iets zal zijn dat meer lijkt op de reële waarde. Als gevolg hiervan worden beleggers aangemoedigd om geduldig te zijn met het nemen van winst als/wanneer ze zien dat het aandeel begint te stijgen. Zoals al een aantal jaren het geval is, wordt MNKD beschouwd als een zeer sterke koop onder $ 5 en een koop onder $ 10.
Anavex (AVXL), is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten van het centrale zenuwstelsel, met tot nu toe zeer bemoedigende resultaten bij de ziekte van Alzheimer, Parkinson en het Rett-syndroom.
Het grote nieuws voor Anavex was de vrijgave van de voorlopige gegevens van de 508 patiënt, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, 48 weken durende, fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine of A2-73) Alzheimer-studie die 3 gelijke cohorten testte met placebo, orale doses van 30 mg of 50 mg.
Eerst moet ik op twee zeer belangrijke dingen wijzen:
1) Er was een vertraging bij het ophalen van de gegevens van een van de onderzoekslocaties, waardoor het bedrijf de gegevens pas kreeg van het externe bedrijf voor statistische analyse, slechts 1 dag voordat de presentatie op de CTAD Alzheimer-conferentie gepland stond. Dit beperkte dus wat het bedrijf op dat moment nauwkeurig kon rapporteren.
2) Enkele van de beste resultaten van een eerdere proef waren voor de 50 mg. cohort, terwijl de 30 mg nauwelijks werkte. ALLE onlangs gepresenteerde analyses waren echter voor de gecombineerde 30+50 mg patiënten als een enkele cohort, waardoor de werkzaamheidsresultaten verwateren.
Daarom zouden de resultaten die nog moeten komen nog beter zijn als het bedrijf zelf rapporteert over het cohort van 50 mg. De primaire eindpunten waren de vermindering van de achteruitgang van cognitie (ADAS-COG) en activiteiten van het dagelijks leven (ADCS-ADL) na 48 weken.
Hierover zei het bedrijf: "De studie van Anavex 2-73 (blarcamesine) voldeed aan de primaire en belangrijkste secundaire eindpunten en toonde een statistisch significante vermindering van de klinische achteruitgang op de globale cognitieve en functionele schalen in een klinische studie van patiënten met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium." (MMSE-basisscores 20-28).
En meer ter zake: “Behandeling met ANAVEX®2-73 verminderde statistisch significant de cognitieve achteruitgang, gemeten met ADAS-Cog, in vergelijking met placebo aan het einde van de behandeling door 45% (p=0.033).”
Dit is de meest significante en direct relevante uitkomst die tot nu toe voor deze proef is vrijgegeven, aangezien deze aanzienlijk beter was dan die van Biogen
Desalniettemin zorgde het magere resultaat van lecanemab ervoor dat die twee bedrijven van de ene op de andere dag hun marktkapitalisatie met $ 20 miljard verhoogden. De meeste waarnemers geloven dat dit fase 3-resultaat de weg vrijmaakt voor waarschijnlijke goedkeuring door de FDA. Het medicijn van Anavex versloeg lecanemab echter met een ruime marge (een vertraging van 45% versus 27%) in de fase 2b/3-studie.
Maar hier is het punt … Het medicijn van Biogen vereist IV-infusietherapie en periodieke MRI's om te controleren op hersenzwelling en bloeding (twee vervelende bijwerkingen van lecanemab), terwijl A2-73 een pil en vereist geen periodieke MRI's, een reusachtig voordeel zelfs negerend dat A2-73 werkte beter.
Hoewel de reeds vrijgegeven gegevens superieur waren aan die van lecanemab, zouden de resultaten aanzienlijk beter moeten zijn dan voor de gecombineerde groep zodra de cohortgegevens van alleen 50 mg bekend worden. En nog beter voor alleen die 85% die het normale SigmaR1-gen dragen, evenals voor APOE2 en 3 patiënten. (Nog steeds een grote doelmarkt.) Dus ik denk dat de gegevens tot nu toe bemoedigend waren, maar de beste nieuws moet nog komen - en het aandeel blijft een favoriet voor 2023.
Axonics modulatietechnologieën (AXNX) is een klein medisch technologiebedrijf met een grote toekomst. Het bedrijf met een marktkapitalisatie van $ 3.4 miljard voor medische apparatuur richt zich op de behandeling van blaas- en darmincontinentie. En ja hoor, dit zijn geen glamoureuze dingen. Ik hoor zeker regelmatig gerelateerde klachten over deze kwesties in mijn medische praktijk. Maar het is een echt gezondheidsprobleem, dat eindelijk een haalbare oplossing krijgt.
Overweeg het feit dat volgens een CDC-onderzoek uit 2014 51% van de niet-geïnstitutionaliseerde personen ouder dan 65 jaar in de VS een soort van darm- of blaasincontinentie had. Velen ontwikkelen chronische problemen die kunnen leiden tot frequente infecties en verergering van onderliggende ziekten.
De aandoening komt vaker voor bij vrouwen dan bij mannen. En het beïnvloedt zijn patiënten zowel fysiek als psychologisch. Misschien wel het belangrijkste feit om te overwegen is dat naarmate de bevolking ouder wordt en chronische aandoeningen zoals diabetes toenemen, ook de incidentie van incontinentie toeneemt.
Het bedrijf heeft een tweeledige strategie - met twee producten die een enorm verschil maken voor mensen met incontinentie. Een daarvan is de sacrale stimulator - een elektronisch implantaat dat impulsen stuurt naar de zenuwen die de spierspanning regelen en het vermogen van de blaas om samen te trekken reguleert - waardoor incontinentie wordt verminderd.
De andere is een implanteerbare permanente gel die in de wand van de urethra wordt geplaatst en de verzwakte spieren dikker maakt en zo lekkage vermindert of voorkomt. De verkoop van beide blijft gestaag groeien. Het bedrijf is momenteel niet winstgevend, maar heeft wel voldoende liquide middelen op de balans. (Ter informatie: Joe Duarte bezit aandelen in AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/