Dit is waarom SpringWorks Therapeutics 20% sprong

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) De aandelen stegen met 20% nadat het bedrijf in de klinische fase dat zich richtte op levensveranderende behandelingen voor kanker en zeldzame ziekten bemoedigende resultaten uit zijn DeFi-onderzoek aankondigde. Het onderzoek was een placebogecontroleerd, dubbelblind derde faseonderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Nirogacestat, de experimentele orale gamma-secretaseremmer van het bedrijf, bij de behandeling van voortschrijdende desmoïdtumoren werden beoordeeld.

Springworks publiceert gegevens over het DeFi-onderzoek.

CEO Saqib Islam zei:

Bent u op zoek naar snelnieuws, hot-tips en marktanalyse?

Meld u vandaag nog aan voor de Invezz-nieuwsbrief.

Desmoïdtumoren zijn agressieve weke delen tumoren die tot ernstige negatieve gevolgen voor patiënten kunnen leiden, waaronder langdurige pijn, misvorming en amputatie. In zeldzame gevallen, wanneer vitale organen worden aangetast, kunnen desmoïdtumoren ook levensbedreigend zijn.

Het primaire doel van de DeFi-studie was het verbeteren van de progressievrije overleving (PFS), waarbij nirogacestat een statistisch betekenisvolle verbetering liet zien ten opzichte van de controlegroep, met een vermindering van 71% in de kans op ziekteprogressie. Bovendien bereikte het onderzoek alle kritische secundaire doelen, waarbij nirogacestat statistisch betekenisvolle verbeteringen liet zien in de door de patiënt gerapporteerde uitkomsten en het objectieve responspercentage in vergelijking met placebo.

Nirogacestat werd beter verdragen en had een goed bijwerkingenprofiel. Een groter percentage van de vrouwen in de vruchtbare leeftijd ondervond echter symptomen die verband hielden met disfunctie van de eierstokken. Andere bijwerkingen kwamen grotendeels overeen met wat aanvankelijk was gemeld.

Meer gegevens uit het DeFi-onderzoek worden verwacht in de tweede helft van 2

 Het is de bedoeling dat er meer gegevens worden gedeeld op een medische conferentie, en SpringWorks verwacht in de tweede helft van 2 een New Drug Application (NDA) in te dienen bij de Food and Drug Administration. Islam concludeerde:

De aankondiging van vandaag vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal in de richting van ons doel om de eerste goedgekeurde therapie naar de desmoïdtumorgemeenschap te brengen. We kijken ernaar uit om de gegevens van het DeFi-onderzoek met de FDA te delen en om later dit jaar gedetailleerde onderzoeksresultaten te presenteren tijdens een medische bijeenkomst.

 De FDA heeft Nirogacestat aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van desmoïdtumoren, terwijl de Europese Commissie het geneesmiddel de weesgeneesmiddelstatus heeft verleend voor de behandeling van wekedelensarcoom. het medicijn kreeg ook de Fast Track- en Breakthrough Therapy-aanduidingen voor de behandeling van patiënten met aanhoudende, niet-reseceerbare, refractaire of recidiverende patiënten met diepe fibromatose of desmoïdtumoren